Polscy neurolodzy sprawdzają skuteczność terapii z użyciem własnej krwi pępowinowej
u dzieci z porażeniem mózgowym. Program leczenia ruszył 6 października 2023 r. dzięki współpracy Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych.
„Program leczenia własną krwią pępowinową w mózgowym porażeniu dziecięcym jest realizowany w ramach procedury medycznego eksperymentu leczniczego, na który posiadamy zgodę komisji bioetycznej” – powiedziała prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie. Dzieci z całej Polski są do niego bezpłatnie włączane, jeśli posiadają własną krew pępowinową „zbankowaną” w PBKM oraz zostały zakwalifikowane do leczenia przez neurologa dziecięcego.
Polscy specjaliści zdecydowali się na zastosowanie tej terapii, ponieważ dotychczasowe wyniki badań klinicznych wskazują na poprawę funkcjonowania pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD), którym podano duże dawki autologicznej krwi pępowinowej.
„Krew pępowinowa nie jest złotym środkiem, który wyleczy dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym, natomiast na podstawie badań prowadzonych na świecie, można mieć nadzieję na poprawę stanu tych dzieci z MPD, które funkcjonują najgorzej” – zaznaczyła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Mózgowe porażenie dziecięce (z ang. cerebral palsy) jest złożonym zespołem zaburzeń rozwoju ruchu i postawy, które powstają w wyniku uszkodzenia rozwijającego się mózgu (najczęściej w życiu płodowym lub w okresie okołoporodowym)[1]. Wśród głównych przyczyn mózgowego porażenia dziecięcego wymienia się poród przedwczesny i niedotlenienie okołoporodowe[1][2].
Statystyki wskazują, że MPD jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności ruchowej wśród dzieci[1].
Częstość jego występowania w Polsce szacuje się na 2–2,5 na 1000 żywych urodzeń[1]. Nie jest ono diagnozowane w żadnym z dostępnych badań prenatalnych. Rozpoznanie jest stawiane na podstawie wywiadu medycznego (dotyczącego okresu ciążowego, okołoporodowego i poporodowego), objawów klinicznych oraz badania obrazowego mózgu metodą rezonansu magnetycznego (MRI)[1][2].
Najczęstszą postacią MPD jest porażenie czterokończynowe, czyli brak zdolności do wykonywania ruchów rękami i nogami. U dzieci z MPD występują również inne objawy, takie jak: zaburzenia słuchu, wzroku, napady padaczkowe, niepełnosprawność intelektualna (najczęściej w stopniu znacznym lub głębokim) oraz, u trzech czwartych dzieci, silne dolegliwości bólowe[2][3]. Ból u dzieci z MPD może uniemożliwić im prawidłowe funkcjonowanie.
„Dotychczas dostępne metody leczenia dzieci z MPD skupiają się na leczeniu objawowym. Podstawę terapii stanowi rehabilitacja. Im wcześniej rozpoznamy mózgowe porażenie dziecięce i im wcześniej rozpoczniemy rehabilitację, tym mamy lepsze rokowanie co do poprawy funkcjonowania dziecka. MPD nie możemy jednak wyleczyć” – podkreśliła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Chociaż obecnie nie ma przyczynowego leczenia MPD, to od kilku lat prowadzone są na świecie (głównie w USA) badania nad nową opcją terapeutyczną dla dzieci z tym zaburzeniem rozwojowym. Chodzi o zastosowanie autologicznej (czyli własnej) krwi pępowinowej u pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym.
„Krew pępowinowa i zawarte w niej komórki macierzyste stosowane są od drugiej połowy lat 80. XX wieku w leczeniu chorób hematologicznych. Dotychczas znane są trzy podstawowe mechanizmy ich działania – przeciwzapalny, immunomodulujący oraz parakrynny. Wszystkie te mechanizmy mogą być przydatne w terapii dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym” – wyjaśniła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Pionierką w dziedzinie badań nad zastosowaniem krwi pępowinowej u pacjentów z MPD jest prof. Joanne Kurtzberg z Duke Centre for Autism and Brain Development, Duke University (USA). Jej zespół przeprowadził m.in. randomizowane badanie kliniczne, którym objęto 63 dzieci z mózgowym porażeniem w wieku od 1. do 6. roku życia. Podzielono je na dwie grupy, z których jedna otrzymywała infuzję autologicznej krwi pępowinowej, a druga placebo. Po roku dokonano zmiany – pierwsza grupa otrzymywała placebo, a druga krew pępowinową[7].
Po upływie kolejnych dwóch lat zaobserwowano, że dzięki zastosowaniu krwi pępowinowej w dużej dawce doszło do istotnej statystycznie i klinicznie – poprawy motoryki dzieci w Skali Funkcjonalnej Motoryki Dużej GFMF-66 (Gross Motor Function Measure) w porównaniu z grupą kontrolną. Co więcej, w badaniach obrazowych odnotowano, że korelowało to ze wzrostem liczby połączeń nerwowych w mózgu[7].
„Bardzo ważny jest fakt, że nie zaobserwowano działań niepożądanych, co wskazuje na to,
że jest to metoda bezpieczna” – oceniła prof. Chrościńska-Krawczyk.
Metaanaliza badań, którą opublikowano na łamach czasopisma „Expert Review of Neurotherapeutics”, potwierdziła bezpieczeństwo stosowania terapii z użyciem komórek pozyskanych z krwi pępowinowej u dzieci z MPD i wykazała, że w połączeniu z rehabilitacją pozwala ona uzyskać większy postęp w zakresie tzw. motoryki dużej niż sama rehabilitacja.
Na podstawie dotychczasowych wyników specjaliści z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, Mazowieckiego Centrum Neuropsychiatrii w Zagórzu oraz Polskiego Banku Komórek Macierzystych podjęli decyzję o rozpoczęciu programu leczenia dzieci z MPD, które mają zabezpieczoną własną krew pępowinową.
„Uczestnicy programu będą badani przed zastosowaniem autologicznej krwi pępowinowej, w trakcie leczenia i po zakończeniu programu. To pozwoli nam na kompleksową ocenę skuteczności terapii” – powiedziała prof. Chrościńska-Krawczyk. Zaznaczyła, że u dzieci z najcięższymi postaciami MPD każda poprawa, nawet polegająca na tym, że dziecko będzie potrafiło lepiej stabilizować głowę, czy wykona samodzielnie ruch, jest dla rodziców ogromnie ważna.
Pierwszych wyników programu można się spodziewać w październiku 2024 r.
Komunikat prasowy przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z prelekcją prof. dr hab. n. med. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk w trakcie XXII Ogólnopolskiej Konferencji „Polka w Europie”, zorganizowanej pod hasłem „Profilaktyka, diagnostyka i leczenie. Wyzwania dla polskiej ochrony zdrowia”. Wypowiedzi zostały autoryzowane. Jesień 2023.
Referencje:
- Eliks Małgorzata, Gajewska Ewa, Wczesna diagnostyka mózgowego porażenia dziecięcego. Czy jest możliwa już w pierwszym półroczu życia?, „Neurologia Dziecięca” 28/2017, nr 57, s. 29–33. Dostępny online: https://neurologia-dziecieca.pl/neurologia_57-29-33.pdf [dostęp: 06.11.2023].
- Sawionek Iwona, Mózgowe porażenie dziecięce, 22.03.2017, mp.pl, artykuł online: https://www.mp.pl/pacjent/pediatria/choroby/choroby-neurologiczne/141866,mozgowe-porazenie-dzieciece [dostęp: 06.11.2023].
- Parkinson Kathryn N. i in., Pain in young people aged 13 to 17 years with cerebral palsy: cross-sectional, multicentre European study, „Archives of Disease in Childhood” 98/2013, s. 434–440. Dostępny online: https://adc.bmj.com/content/98/6/434 [dostęp: 06.11.2023].
- Chrościńska-Krawczyk Magdalena, Zastosowanie autologicznej krwi pępowinowej u pacjentki
z mózgowym porażeniem dziecięcym – opis przypadku, „Ginekologia i Położnictwo” 1(59)/2021,
s. 56–60. Dostępny online: https://www.ginekologiaipoloznictwo.com/articles/zastosowanie-autologicznej-krwi-ppowinowej-u-pacjentki-z-mzgowym-poraeniem-dziecicym–opis-przypadku.pdf [dostęp: 06.11.2023]. - Novak I. i in., The potential of cell therapies for cerebral palsy: where are we today?,
„Expert Review of Neurotherapeutics” 23(8)/2023, s. 673–675. Dostępny online: https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/14737175.2023.2234642 [dostęp: 06.11.2023]. - Gluckman E. i in., Hematopoietic reconstitution in a patient with Fanconi’s anemia by means of umbilical-cord blood from an HLA-identical sibling, „New England Journal of Medicine” 321(17)/1989, s. 1174–1178. Dostępny online: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJM198910263211707 [dostęp: 06.11.2023].
- Sun J.M. i in., Effect of Autologous Cord Blood on Motor Function and Brain Conectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial, „Stem Cells Translational Medicine” 10/2017,
s. 2071–2078. Dostępny online: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29080265/ [dostęp: 06.11.2023].