Stwardnienie rozsiane – sclerosis multiplex (SM) – jest jedną z najczęstszych przewlekłych chorób neurologicznych. Liczbę chorych na całym świecie szacuje się na ok. 2,5 mln, z których ok. 500 tys. mieszka w Europie. W Polsce na SM choruje 45 – 50 tysięcy osób.
To schorzenie, prowadzące z upływem lat do głębokiej niepełnosprawności, jest najczęściej diagnozowana między 20. a 40. rokiem życia. Przy odpowiedniej terapii można bardzo znacząco spowolnić rozwój SM, umożliwić pacjentowi normalne życie, założenie rodziny, karierę zawodową. Natomiast zbyt późne podjęcie leczenia i jego zbyt oszczędny schemat oznaczają postęp niepełnosprawności. Ocenia się, iż co druga osoba poruszająca się na wózku inwalidzkim to chory na stwardnienie rozsiane. Medycyna zrobiła w ostatnich latach ogromny postęp, pojawiło się wiele nowych cząsteczek hamujących rozwój SM. Niestety, dla Polaków większość tych leków nie jest dostępna z braku refundacji, powszechnej już na naszym kontynencie. Pod względem możliwości leczenia stwardnienia rozsianego jesteśmy na jednym z ostatnich miejsc w Europie. Za tą dramatyczną statystyką kryje się tragedia tysięcy młodych ludzi, którym system odmawia nadziei na samodzielne życie. Kryją się też gigantyczne koszty kalectwa, generowane przez absurdalne oszczędności na refundacji leków.
Czym jest stwardnienie rozsiane – sclerosis multiplex
Stwardnienie rozsiane (SM) to choroba autoimmunologiczna. Oznacza to, że układ odpornościowy organizmu człowieka atakuje własną tkankę jako obce ciało. W SM system immunologiczny atakuje mielinę, czyli substancję osłaniającą komórki nerwowe oraz aksony – elementy neuronu.
Chorobę cechuje rozsianie – multiplex – w czasie i przestrzeni. Zmiany demielinizacyjne zachodzą w różnych częściach ośrodkowego układu nerwowego, w obrębie mózgowia i rdzenia kręgowego, czyli są rozsiane w przestrzeni. Przybywa ich z upływem lat – czyli są też rozsiane w czasie.
Stwardnienie – sclerosis – oznacza, że zmiany zapalne demielinizacyjne z czasem ulegają naturalnej ewolucji – stwardnieniu. Powstają ogniska neurodegeneracji.
Pierwotna przyczyna SM do dziś nie została poznana, lecz wiadomo, że nie jest to choroba dziedziczna. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle między 20. a 40. rokiem życia, blisko dwa razy częściej u kobiet niż mężczyzn. Niepokoić może fakt, iż w ostatnich latach SM wykrywa się u coraz młodszych osób, a nawet u dzieci. Jak podaje na swojej stronie www Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego, najmniejsze dziecko, u którego zdiagnozowano SM, miało zaledwie kilkanaście miesięcy.
Zachorowania są częstsze na półkuli północnej, im dalej od równika, tym więcej. Najwięcej przypadków dotyczy osób rasy białej, zamieszkujących strefę klimatu umiarkowanego.
Liczbę chorych na świecie szacuje się na ok. 2,5 mln osób. W Polsce na SM cierpi ok. 40 – 50 tys. osób i jest to wysoki współczynnik zachorowalności – informują specjaliści.(1)
Choroba może przybrać różną postać:
– Postać rzutowo-remisyjna (dotycząca ok. 60 proc. pacjentów), w której objawy okresowo się nasilają, pogorszenie trwa od kilku dni do kilku miesięcy, potem następuje poprawa. Taki proces może trwać kilkanaście lat. „Rzut” to kliniczna manifestacja choroby, której odpowiada pojawienie się nowego ogniska zmian demielinizacyjnych w ośrodkowym układzie nerwowym.
– Postać wtórnie postępująca – rozwija się zwykle po kilku, kilkunastu latach postaci rzutowo-remisyjnej. Nie ma już „rzutów” choroby, ale ciągle postępuje niepełnosprawność, dochodzi do stałego pogorszenia stanu zdrowia.
– Postać łagodna – dotyczy ok. 20 proc. chorych. Dochodzi w niej do zaledwie paru rzutów choroby, następnie objawy cofają się, SM się nie rozwija. Jeśli po kilkunastu latach od pierwszego rzutu niepełnosprawność jest znikoma, można mówić o łagodnym SM.
– SM pierwotnie postępujące – występuje u 10 – 15 proc. chorych i pojawia się dopiero ok. 40. roku życia lub później. Zmiany demielinizacyjne dotyczą głównie rdzenia kręgowego. Chory ma systematycznie narastające problemy z poruszaniem się.(2)
Objawy choroby
O stwardnieniu rozsianym mówi się czasem, że to choroba o stu, czy tysiącu twarzach. U każdego bowiem może przebiegać inaczej i dawać inne objawy. Wspólnym mianownikiem jest postępująca niepełnosprawność ruchowa.
Objawy zależą od miejsca, w którym doszło do uszkodzenia układu nerwowego. Najczęstsze to:
– ciągłe zmęczenie, nieadekwatne do wysiłku,
– zaburzenia wzroku,
– problemy z utrzymaniem równowagi i koordynacją ruchów,
– zaburzenia napięcia mięśniowego,
– zaburzenia mowy,
– zmiany w odczuwaniu bodźców zewnętrznych, nadwrażliwość,
– zaburzenia funkcji pęcherza moczowego,
– zaburzenia percepcji i emocjonalne. (3)
Stwardnienie rozsiane jest chorobą nieuleczalną, co nie znaczy jednak, że nie można leczyć jej objawów i modyfikować przebieg.
Możliwości leczenia
W terapii stwardnienia rozsianego cele terapeutyczne mogą być różne, w zależności od stanu pacjenta. „Leczy się” rzuty i objawy SM, modyfikuje proces jego rozwoju. Wyróżnić możemy leki immunomodulujące – zmieniające naturalny przebieg choroby przez zmniejszenie liczby rzutów i ich nasilenia oraz leki immunosupresyjne – oddziałujące na układ odpornościowy, mniej bezpieczne, ale często bardziej skuteczne. Stosowane są także leki zwalczające konkretne objawy oraz przydatne podczas rzutu choroby dla powstrzymania procesu zapalnego niszczącego ośrodkowy układ nerwowy.
Najważniejszym celem terapeutycznym jest modyfikacja przebiegu choroby – hamowanie jej postępu, ograniczanie występowania rzutów i pojawiania się nowych zmian demielinizacyjnych. Skala problemu jest ogromna, więc badania nad nowymi cząsteczkami prowadzone są bardzo intensywnie. Do 2006 roku lekarze dysponowali tylko czterema lekami przydatnymi w terapii SM. Dziś takich cząsteczek jest 11 i trwają badania nad kolejnymi, głównie lekami doustnymi.(1)
Początkowo podstawowym wyzwaniem była redukcja częstotliwości rzutów i ograniczenie objawów. Kiedy udało się to osiągnąć, poszukiwano metod stłumienia aktywności choroby, co także często jest już możliwe. Obecnie walczy się o możliwość cofnięcia istniejących już zmian w układzie nerwowym.
Szalenie istotny jest czas od diagnozy do wdrożenia terapii. Im szybciej rozpocznie się leczenie immunomodulujące, tym mniej nieodwracalnych zmian.
W Polsce leczenie stwardnienia rozsianego opiera się na dwóch liniach.
– 1. linia leczenia – leczenie immunomodulujące pierwszego rzutu, od którego rozpoczyna się terapię – standardowo stosuje się interferony i octan glatirameru – terapia jest bezpieczna, ale jej skuteczność bywa różna;
– 2. linia terapii – leczenie drugiego rzutu, bardziej skuteczne, wdrażane przy braku skuteczności 1. linii oraz przy szybko rozwijającej się ciężkiej postaci SM – podstawowe leki to natalizumab, fingolimod.
Najdłużej znane i stosowane są leki iniekcyjne. Od kilku lat chorzy mają też dostęp – choć nie u nas – do leków doustnych (np. fumaran diametylu), znacznie ułatwiających życie w schorzeniu przewlekłym. Trwają badania nad nowymi cząsteczkami, także takimi, które cofną proces demielinizacji.
Polacy bez dostępu do terapii
W Polsce leczenie immunomodulujące dostępne jest tylko przy rzutowo-remisyjnej postaci SM i wyłącznie w ramach programów lekowych NFZ. Celem terapii ma być zahamowanie postępu choroby, czyli opóźnienie rozwoju ciężkiej niesprawności. Leczenie należy rozpocząć jak najszybciej. Standardowe leczenie pierwszego rzutu spowalnia rozwój choroby o ok. 33 proc. U części chorych nie jest jednak skuteczne, należy więc wdrożyć drugi rzut terapii. Tymczasem w Polsce nawet do leków pierwszego rzutu dostęp jest ograniczony. Nie wszyscy chorzy i nie od razu kwalifikowani są do leczenia, prowadzonego w ramach programów lekowych. Kryteria dostępu do programu NFZ, archaicznego na tle europejskich norm, nie przystają ani do medycznych rekomendacji, ani do praktyki klinicznej.
W 2014 roku z leczenia pierwszego rzutu interferonami i octanem glatirameru korzystało 7300 chorych, czyli mniej niż 20 procent (wg raportów NFZ, cytowanych przez Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego). W Niemczech leczeniem objętych jest blisko 70 proc. pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, we Francji – 62 proc., a w Rumunii czy Czechach, które przecież nie są krajami od nas bogatszymi – 39 proc., czyli dwa razy tyle, ile w Polsce. Na 23 badane pod tym względem państwa europejskie zajmujemy przedostatnie miejsce. Dramatycznie wygląda też proporcja miedzy pacjentami objętymi pierwszą i drugą linią terapii: w Norwegii z drugiej linii korzysta ok. 40 proc. chorych, w Polsce tylko 4 procent!
Podobnie, jak w wielu innych schorzeniach, i w SM Polacy nie mają dostępu do nowocześniejszych leków, w większości krajów Europy już refundowanych. Oznacza to, że pacjenci nie mają dostępu do nowoczesnego leczenia o wyższej skuteczności do stosowania w początkowej fazie choroby, które istotnie zmniejsza liczbę rzutów oraz hamuje postęp choroby. W Polsce wciąż pacjenci czekają na refundację nowych leków w nadziei na zatrzymanie postępu niepełnosprawności.
Szybko podjęte i możliwie najskuteczniejsze leczenie oznacza radykalne spowolnienie rozwoju choroby, przyszłości nie przesłania widmo kalectwa. Młody człowiek może dzięki właściwej terapii po prostu żyć – żyć samodzielnie, a nie na inwalidzkim wózku.
Referencje:
1. XIV Ogólnopolska Konferencja „Polka w Europie”, 25 września 2015 r., SUM
2. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego, http://www.ptsr.org.pl/pl/stwardnienie_rozsiane,postaci_sm,104.asp
3. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego, http://www.ptsr.org.pl/pl/najczesciej_wystepujace_objawy,103.asp
Materiał przygotowany przez Stowarzyszenie „Dziennikarze dla Zdrowia”, październik 2015 r.
r