Krew pępowinowa – silny gracz na polu terapii komórkowych

1755 / nr 45 / 2025-11-13   |   ,   |     Wersja do wydruku Wersja do wydruku   |   Data publikacji: 18 listopada 2025

Krew pępowinowa była do niedawna wykorzystywana głównie jako źródło komórek krwiotwórczych do przeszczepień. Nowe badania pokazują, że komórki w niej obecne mogą służyć również do produkcji zaawansowanych terapii komórkowych, jak np. CAR-T czy CAR-NK, stosowanych z sukcesem w leczeniu nowotworów.

 

Obchodzony 17 listopada Światowy Dzień Krwi Pępowinowej ma przypominać, że obecnie jest ona źródłem komórek wykorzystywanych do leczenia co najmniej 80 chorób zagrażających życiu, ale jej potencjał jest jeszcze większy.

Krew pępowinowa jest materiałem biologicznym, który pozostaje w sznurze pępowinowym i łożysku po narodzinach dziecka i przecięciu pępowiny. [1] Szacuje się, że jej objętość może wynosić od 50 do 200 ml. [2] Krew pępowinowa jest cennym źródłem krwiotwórczych komórek macierzystych (HSC), które mają duże zdolności powielania się. [1, 2]  Podobnie jak komórki szpiku kostnego czy komórki macierzyste z krwi obwodowej dorosłych dawców mogą one być przeszczepiane pacjentom w celu odbudowy układu krwiotwórczego i odpornościowego. [1]

KOMÓRKI DO LECZENIA PONAD 80 CHORÓB

Od czasu pierwszego udanego przeszczepienia (pacjentowi z niedokrwistością Fanconi’ego) komórek krwiotwórczych z krwi pępowinowej w 1988 r. zaczęła ona być wykorzystywana właśnie do tego celu.[1,2,3] W 2006 r. Europejska Grupa Transplantacji Szpiku Kostnego zrównała krwiotwórcze komórki macierzyste z krwi pępowinowej z krwiotwórczymi komórkami macierzystymi ze szpiku kostnego i z krwi obwodowej. [1] Jest to opcja wykorzystywana przede wszystkim u tych pacjentów, dla których nie udało się znaleźć rodzinnego lub niespokrewnionego dawcy szpiku bądź komórek macierzystych z krwi obwodowej. [2]

Przeszczepienia allogeniczne (tj. biorcy niespokrewnionemu z dawcą) komórek macierzystych z  krwi pępowinowej mają liczne zalety w porównaniu z przeszczepianiem komórek macierzystych ze szpiku kostnego czy komórek macierzystych z krwi obwodowej. Krew pępowinowa stanowi bogate źródło krwiotwórczych komórek macierzystych. Ponadto, obecne w niej limfocyty T i komórki cytotoksyczne NK są mniej dojrzałe, a przez to mniejsze jest ryzyko rozwoju choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Łatwiej też jest dopasować biorców z dawcami ze względu na mniej rygorystyczne wymagania dotyczące antygenów zgodności tkankowej (HLA). [3]

Obecnie przeszczepianie komórek macierzystych z krwi pępowinowej stosuje się do leczenia lub łagodzenia przebiegu około 80 chorób, zwłaszcza chorób układu krwiotwórczego i układu immunologicznego, jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, niedokrwistość Fanconiego, ciężkie niedobory odporności, ale też chłoniaki i białaczki (zwłaszcza o wysokim ryzyku nawrotu).[1,4] Krew pępowinowa jest również preferowanym źródłem komórek macierzystych do przeszczepienia u małych pacjentów leczonych z powodu genetycznie uwarunkowanych chorób metabolicznych, takich jak choroba Krabbe’go, adrenoleukodystrofia, mukopolisacharydoza typu 1.  [1, 4, 5]

W ostatnich latach wykorzystanie krwi pępowinowej rozszerzyło się poza medycynę transplantacyjną i objęło także medycynę regeneracyjną. [1] Obecnie trwają badania kliniczne dotyczące wykorzystania komórek macierzystych z krwi pępowinowej, jak również mezenchymalnych komórek macierzystych z galarety Whartona (otacza naczynia krwionośne biegnące w sznurze pępowinowym) w terapii schorzeń, takich jak mózgowe porażenie dziecięce, encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna, urazy rdzenia kręgowego, urazy mózgu, czy w terapii pacjentów z zaburzeniami rozwoju, takimi jak autyzm oraz u osób po udarze mózgu, czy mózgowego porażenia dziecięcego. [1, 4]

Obiecujące są także wyniki badań klinicznych dotyczących wykorzystania komórek macierzystych z krwi pępowinowej oraz pozyskanych z galarety Whartona w leczeniu noworodków nie tylko z urazami okołoporodowymi mózgu, ale również z leukodystrofią czy innymi chorobami rzadkimi. [6]

Co ważne, dzięki zatwierdzeniu przez FDA (amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) w 2023 r. nowej procedury namnażania macierzystych komórek krwiotwórczych z krwi pępowinowej, można zwiększyć liczbę komórek pozyskiwanych do transplantacji aż 50-krotnie. Co ważne, w sierpniu 2025 roku EMA zatwierdziła w Europie konkurencyjną metodę namnażania komórek kanadyjskiej firmy ExCellThera.[1]

NOWE ŹRÓDŁO ZAAWANSOWANYCH TERAPII KOMÓRKOWYCH

Badania ostatnich lat potwierdzają, że komórki macierzyste z krwi pępowinowej mogą być dobrym źródłem do produkcji zawansowanych terapii komórkowych, stosowanych w leczeniu nowotworów oraz w medycynie regeneracyjnej. [1,7,8]  Chodzi np. o indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC) stosowane w immunoterapii czy do regeneracji tkanek [7,8], a także zmodyfikowane genetycznie komórki odporności, jak limfocyty T czy komórki cytotoksyczne NK wyposażone w tzw. chimeryczny receptor antygenowy (w skrócie CAR), które są skutecznie wykorzystywane w leczeniu pacjentów z chorobami nowotworowymi . [1, 2, 3, 7, 8]

Indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC), które powstają w wyniku przeprogramowania dojrzałych komórek z tkanek lub komórek z krwi pępowinowej, są ogromną nadzieją medycyny regeneracyjnej, ponieważ mają zdolność do niemal nieograniczonego powielania się, mogą być modyfikowane genetycznie i różnicować się w większość typów komórek somatycznych. [9] Obecnie prowadzonych jest wiele badań klinicznych, w których sprawdza się skuteczność stosowania neuronów, kardiomiocytów, hepatocytów i komórek beta trzustki – wyhodowanych z iPSC – w leczeniu różnych chorób. [10]  

Komórki z krwi pępowinowej mogą również służyć do opracowywania immunoterapii dla pacjentów z chorobami nowotworowymi, wykorzystującej zmodyfikowane genetycznie komórki odporności wyposażone w tzw. chimeryczny receptor antygenowy (w skrócie CAR). [3]

W ostatnich latach zastosowanie genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T lub komórek cytotoksycznych wyposażonych w chimeryczny receptor antygenowy – CAR-T lub CAR-NK – zrewolucjonizowało leczenie nawrotowych lub opornych na terapię nowotworów hematologicznych, takich jak chłoniaki nieziarnicze, ostra białaczka limfoblastyczna i szpiczak mnogi. [2, 3]

Jeśli do opracowania tych terapii wykorzystywane są autologiczne (tj. własne) komórki odporności pacjenta, istnieje ryzyko wystąpienia zespołu uwalniania cytokin (CRS), który może prowadzić do bardzo ciężkiego ogólnoustrojowego stanu zapalnego lub ryzyko neurotoksyczności terapii.[3] Z kolei wykorzystanie komórek allogenicznych, tj. od dawcy, może wywołać chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) lub odrzucenie przeszczepu. [3]

Jednak terapie allogeniczne są bardziej uniwersalną opcją dla zróżnicowanej populacji pacjentów, ponieważ pozwalają ominąć takie wyzwania, jak wysokie koszty, pracochłonna produkcja i rygorystyczna selekcja pacjentów. [11]

Wykorzystanie krwi pępowinowej jako źródła komórek do tworzenia komórek CAR-T ma wiele zalet w porównaniu z allogenicznymi lub autologicznymi komórkami z krwi obwodowej. Przede wszystkim zapewnia dostępność, ponieważ komórki z krwi pępowinowej można przekształcać za pomocą konwencjonalnych konstruktów CAR i są one dostępne na żądanie z banku komórek CAR-T. [2, 3]

Ponadto CAR-T z krwi pępowinowej mają dłuższą przeżywalność i łatwiej je dopasować do biorcy, ze względu na mniejszą liczbę ograniczeń dotyczącą antygenów zgodności tkankowej. [2, 3]

W przypadku produkcji komórek cytotoksycznych NK z chimerycznym receptorem antygenowym, tj. CAR-NK, zalety są podobne jak w przypadku pozyskiwania komórek CAR-T.[ 2]

Chociaż z wytwarzaniem CAR-T i CAR-NK z komórek krwi pępowinowej wiążą się też pewne wyzwania, obecnie prowadzone są nie tylko badania przedkliniczne, ale też kliniczne, nad ich wykorzystaniem w grupach pacjentów z różnymi nowotworami krwi. [3, 12]

Obecnie trwa  np. badanie II fazy nad skutecznością i bezpieczeństwem komórek CAR-NK wytworzonych z komórek krwi pępowinowej w grupie pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem nieziarniczym z komórek B. [3]

Ze względu na duży potencjał komórek z krwi pępowinowej jako źródła komórek CAR-T, wciąż prowadzone są badania mające na celu optymalizację ich wykorzystania. [3] Naukowcy oceniają, że raporty z trwających badań napawają optymizmem, i że może to być opłacalna strategia wykorzystania krwi pępowinowej zgromadzonej w bankach. [3]

 

Referencje:

  1. Cord blood banking: Balancing hype and hope in stem cell therapy, autorzy Agnieszka Bień et al. Journal of Midwifery, 2024;8(October):59

doi: https://doi.org/10.18332/ejm/192930 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. Umbilical cord blood derived cellular therapy: advances in clinical Development; Jiasheng Wang et al. Frontiers in oncology,; 2023 May 18;13:1167266 ,

doi: 10.3389/fonc.2023.1167266 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. New player in CAR-T manufacture field: comparison of umbilical cord to peripheral blood strategies, Karolina Rassek et al. Frontiers in Immunology, 21 March 2025, Sec. Cancer Immunity and Immunotherapy, Volume 16 – 2025 |

https://doi.org/10.3389/fimmu.2025.1561174 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. World Cord Blood Day, Why do we need ​​World Cord Blood Day?

https://www.worldcordbloodday.org/learn-about-world-cord-blood-day.html

(data dostępu: 15.11.2025)

  1. World Cord Blood Day , CORD BLOOD HELPED ME;

https://www.worldcordbloodday.org/cord-blood-testimonials-wcbd.html

(data dostępu: 15.11.2025)

  1. Umbilical Cord Blood and Cord Tissue-Derived Cell Therapies for Neonatal Morbidities: Current Status and Future Challenges; Lindsay Zhou1et al. Stem Cells Translational Medicine, 2022, 11, 135–145;

https://doi.org/10.1093/stcltm/szab024 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. Generation of human induced pluripotent stem cells from umbilical cord matrix and amniotic membrane mesenchymal cells; Jinglei Cai et al.; Journal of Biological Chemistry, 2010 Apr 9;285(15):11227-34.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/20139068/ (data dostępu: 15.11.2025)

  1. Creation of GMP-Compliant iPSCs From Banked Umbilical Cord Blood; Pei Tian et al. Frontiers in Cell and Developmental Biology, 2022 Mar 16:10:835321.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35372371/ (data dostępu: 15.11.2025)

  1. Induced pluripotent stem cells (iPSCs): molecular mechanisms of induction and applications; Jonas Cerneckis et al. Nature/Signal Transduction and Targeted Therapy volume 9, Article number: 112 (2024);

https://www.nature.com/articles/s41392-024-01809-0 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. iPSC-based cell replacement therapy: from basic research to clinical application; Jun Takahashihttps, Cytotherapy Volume 27, Issue 7, July 2025, Pages 835-842

https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2025.01.015 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. Emerging trends in clinical allogeneic CAR cell therapy; Yan-Ruide Li et al., Med, Volume 6, Issue 8, 8 August 2025, 100677

https://doi.org/10.1016/j.medj.2025.100677 (data dostępu: 15.11.2025)

  1. Safety, efficacy and determinants of response of allogeneic CD19-specific CAR-NK cells in CD19+ B cell tumors: a phase 1/2 trial; David Marin et al., Nature Medicine 30, pages772–784 (2024)

https://www.nature.com/articles/s41591-023-02785-8 (data dostępu: 15.11.2025)

 

Materiał prasowy opracowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia z okazji Światowego Dnia Krwi Pępowinowej”. Listopad 2025.

 

 

 

Podziel się:

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *