Szacuje się, iż u około 5 – 10 proc. chorych na astmę nie udaje się osiągnąć kontroli choroby dzięki standardowo stosowanej terapii, zgodnej z międzynarodowymi zaleceniami1. W Polsce ciężką postać astmy ma kilka tysięcy osób. Poczucie ciągłego zagrożenia życia, jakie towarzyszy tym chorym, praktycznie wyklucza ich ze społeczeństwa, uniemożliwia normalne funkcjonowanie. Nowe leki dają jednak nadzieję na znaczącą poprawę sytuacji pacjentów z ciężką astmą – pod warunkiem szybszego dostępu do nowoczesnej terapii.
Między typową a ciężką postacią astmy
Objawy każdej, także ciężkiej postaci astmy są bardzo podobne – duszność, poczucie ucisku w klatce piersiowej, kaszel, niemożność swobodnego nabrania powietrza do płuc. Tyle tylko, że w astmie ciężkiej pojawiają się one znacznie częściej, nierzadko w nocy, całkowicie nieoczekiwanie i w większym – stanowiącym wręcz zagrożenie dla życia – nasileniu. Dlatego chorzy na astmę ciężką cierpią także na zaburzenia lękowe i depresję2. Rokowania są u nich gorsze, także ryzyko ciężkich powikłań jest większe.
Diagnostyka astmy w każdym przypadku jest podobna – wywiad lekarski, badanie fizykalne, spirometria i testy. Około 60 procent przypadków astmy ma podłoże alergiczne, dlatego rozpoznanie zmierza też do ustalenia źródła nadreaktywności dróg oddechowych. Natomiast potwierdzeniem ciężkiej postaci choroby jest nieskuteczność standardowej terapii. Chory przyjmuje coraz więcej leków, coraz częściej, ale żadna modyfikacja terapii nie przynosi efektu w postaci odczuwalnego złagodzenia objawów.
Możliwości leczenia
Ciężką postać astmy alergicznej początkowo leczy się lekami zalecanymi także w przypadku łagodniejszego przebiegu choroby, w terapii skojarzonej. Stosowane są leki przeciwalergiczne oraz przeciwzapalne. Główną bronią są glikokortykosteroidy wziewne, przyjmowane w dużych dawkach wraz z lekami rozszerzającymi oskrzela o przedłużonym działaniu. Jednak w ciężkiej postaci choroby zwykle taka terapia nie wystarcza dla kontroli astmy, toteż lekarz sięga po glikokortykosteroidy doustne. Leki te mają jednak istotne działania niepożądane, dlatego powinny być stosowane jak najkrócej, jedynie przy zaostrzeniach objawów.
Działania niepożądane glikokortykosteroidów doustnych to przede wszystkim:
– ryzyko rozwoju nadciśnienia tętniczego,
– zagrożenie zaćmą i jaskrą,
– ryzyko rozwoju cukrzycy typu 2,
– osteoporoza,
– nasilenie choroby wrzodowej,
– wzrost masy ciała i obrzęki – np. typowy obrzęk twarzy i zmiana jej rysów.
Z tych m.in. powodów glikokortykosteroidy doustne nie powinny być podawane zbyt często i zbyt długo, jednak w przypadku zagrożenia życia, jakim są ciężkie napady astmy i niemożności jej innej kontroli, w skrajnych przypadkach taka terapia bywała prowadzona nawet stale.
Obecnie jest jednak dla niej alternatywa – to terapia biologiczna, możliwa w Polsce w ramach procedury programu lekowego. Takie leczenie zapewnia 43 Ośrodki w Polsce. Dostęp do leku w procedurze Programu Lekowego dla pacjenta jest bezpłatny, jeśli spełni on kryteria programu. W większości Ośrodków jest miejsce dla kolejnych pacjentów, którzy cierpią na ciężką astmę.
Leki biologiczne
Leki biologiczne to wysoko wyspecjalizowane leki o działaniu układowym, wytworzone metodami biotechnologii, z wykorzystaniem inżynierii genetycznej. Mechanizmy działania leków biologicznych są różne. Wyróżnia się następujące grupy: przeciwciała monoklonalne, białka fuzyjne, rekombinowane białka ludzkie oraz leki immunosupresyjne /immunomodulujące.
Obecnie dysponujemy dwoma lekami biologicznymi skutecznymi w kontroli ciężkiej astmy o podłożu alergicznym. Jeden to omalizumab, który jest rekombinowanym humanizo¬wanym przeciwciałem monoklonalnym dostępnym na rynku od 11 lat, skierowanym prze¬ciw krążącym we krwi immunoglobulinom klasy E (IgE). Ich nadmiar w organizmie jest dowodem alergii (po wykluczeniu innej możliwej przyczyny wzrostu wskaźnika IgE – inwazji pasożytów czy chorób zapalnych). Przeciwciało monoklonalne blokuje działanie IgE powstrzymując rozwój reakcji alergicznej3.
Drugim przeciwastmatycznym lekiem biologicznym jest mepolizumab. To także przeciwciało monoklonalne, ale skierowane przeciw interleukinie 5, a dokładniej – przeciw eozynofilom, które są rodzajem białych krwinek odgrywających istotną rolę w mechanizmach obronnych organizmu, lecz również uczestniczących w patogenezie niektórych chorób. Poziom eozynofili rośnie m.in. w reakcjach alergicznych, a jest regulowany głównie przez białko sygnalizujące potencjalne zagrożenie – interleukinę 54. Interleukina 5 także jest regulatorem procesów zapalnych. A astma eozynofilowa jest konsekwencją zaburzenia tych procesów w organizmie. Mechanizm działania tego leku, skierowanego przeciw interleukinie 5, jest więc nieco inny niż omalizumabu, jednak efekt końcowy działania podobny – lepsza kontrola astmy.
Oba leki podawane są drogą iniekcji. Ich główną przewagą nad dotychczas stosowanymi terapiami jest nie tylko wysoka skuteczność, lecz brak istotnych działań niepożądanych, jakie pociąga za sobą długotrwała terapia glikokortykosteroidami doustnymi.
Zarejestrowany jest również preparat o nazwie reslizumab.
Niestety, terapia biologiczna jest trudno dostępna w Polsce. Lekarze postulują, by zgodnie ze światowymi zaleceniami leki biologiczne były stosowane natychmiast po stwierdzeniu nieskuteczności standardowej farmakoterapii, najlepiej bez wcześniejszego podawania choremu doustnych glikokortykosteroidów. Postuluje się także obniżenie wieku pacjenta, który może skorzystać z programu lekowego, do 6. roku życia (obecnie granicą jest 12 lat). Kryteria kwalifikacji do leczenia biologicznego są w Polsce znacznie ostrzejsze niż w większość państw europejskich.
Referencje
1. Leczenie biologiczne w astmie ciężkiej. M. Łukaszczyk, E. Jastrzębska, Z. Ziętkowski, A. Bodzenta-Łukaszczyk, UM w Białymstoku, dostępne w „Alergia, Astma, Immunologia 2013”, 18 (2), s. 86-90
2. WAO – Światowa Organizacja Alergii: Allergic Asthma: Symptoms and Treatment www.worldallergy.org/professional/allergic_diseases_center/allergic_asthma/ (dostęp: 21.04.2017_
3. Leczenie biologiczne w astmie ciężkiej. M. Łukaszczyk, E. Jastrzębska, Z. Ziętkowski, A. Bodzenta-Łukaszczyk, UM w Białymstoku, dostępne w „Alergia, Astma, Immunologia 2013”, 18 (2), s. 86-90
4. American Partnership for Eosinophilic Asthma, http://apfed.org/about-ead/eosinophilic-asthma/ (dostęp: 21.04.2017)
Materiał przygotowany przez Stowarzyszenie „Dziennikarze dla Zdrowia”. Warsztaty „Quo vadis medicina?” XII edycja, kwiecień 2017 r.
r